Zo voelt het leven als je EB hebt
Nieuwe onderzoeksprojecten van start in 2017
Drie nieuwe onderzoeksprojecten van Debra International
Na de oproep tot het indienen van onderzoeksvoorstellen, die in 2016 werd gelanceerd voor de vier onderzoeksprioriteiten van DEBRA International, hebben verschillende nieuwe projecten een financiering gekregen.
De oproepen ‘Alle prioriteiten’ staat open voor alle voorstellen, gaande van een diepgaand onderzoek naar de oorzaken en gevolgen van EB dat kan leiden tot baanbrekende nieuwe concepten voor de diagnose of behandeling van EB, tot 'fase I' klinische studies over behandelingen. De gefinancierde projecten beslaan inderdaad dit ruime gamma: van nieuwe methodes om mutaties te identificeren bij mensen met klinische ziekteverschijnselen van EB maar zonder gekende mutaties, over nieuwe manieren om geneesmiddelen te vinden ter preventie van de verwoestende spierdystrofie die voorkomt bij een zeldzame vorm van EB Simplex, tot een nieuwe methode voor genoommodificatie voor gentherapie ter behandeling van RDEB.
Voordat de financiering kan worden toegekend, moeten onderzoekers vaak hun onderzoeksvoorstel of -budget aanpassen na een zogeheten 'peer review' of collegiale toetsing. Zo weten we zeker dat we enkel onderzoeken van hoogstaande kwaliteit steunen en onze fondsen goed besteden. Soms zijn lange onderhandelingen nodig om de algemene voorwaarden van een specifiek contract vast te leggen, vooral bij projecten waar verschillende onderzoeksgroepen of commerciële bedrijven in betrokken zijn.
Twee van de gefinancierde projecten moesten worden aangepast voordat we de fondsen konden vrijmaken. Nog eens vier projecten moesten grondig herzien worden. We hebben de betrokken onderzoekers gevraagd om hun voorstellen te toetsen aan de aanbevelingen van respectievelijk de MSAP (de medische en wetenschappelijke adviesraad van Debra International), van externe beoordelaars of van het Patiëntenpanel. We verwachten hun aangepaste voorstellen in de loop van dit voorjaar, of later, als zij dat wensen.
Van de 14 voorstellen die we hebben ontvangen, heeft DEBRA Oostenrijk er tot nu toe drie gefinancierd.
