Deelnemen aan klinische studies

Wat is een klinische studie in een vroeg stadium? Van de preklinische fase tot fase 4
EB en klinische studies
Klinische studies voor EB in België
FAQ - Veelgestelde vragen over klinische studies
Meer lezen

Mensen met EB horen af en toe de term 'klinische studie' vallen, maar wat zijn klinische studies en waarom zijn ze belangrijk voor EB?

In dit deel van de website vindt u meer informatie omtrent klinisch onderzoek, meer bepaald over klinische studies en hun belang voor de ontwikkeling van doeltreffende behandelingen voor EB.

Klinisch onderzoek valt niet makkelijk te omschrijven, maar algemeen gesproken gaat het om onderzoek op mensen, of op stalen afkomstig van mensen, om de medische zorgverlening te verbeteren.

Er zijn verschillende soorten klinisch onderzoek, waaronder studies met als doel het verbeteren van de preventie, diagnose en behandeling van menselijke ziekten. Het verschil met de klinische praktijk is dat onderzoek wetenschappelijke methodes hanteert om bewijzen te verzamelen.

Klinische studies zijn een belangrijke vorm van klinisch onderzoek en in dit onderdeel gaan we daar dieper op in.

Wat is een klinische studie in een vroeg stadium? Van de preklinische fase tot fase 4

Wist u dit?

Elk geneesmiddel, vaccin of andere innovatieve behandeling dat/die vandaag verkrijgbaar is voor de patiënt, is het resultaat van talloze jaren van klinisch onderzoek. Voor ze op de markt beschikbaar zijn, doorlopen ze systematisch klinische studies. Die zijn complex en strikt gereglementeerd en kunnen vaak 10 tot 12 jaar duren.

Klinische studies zijn zeer belangrijk om de werkzaamheid en veiligheid van potentiële innovatieve geneesmiddelen te testen. Op die manier kan onderzoek worden gedaan naar de mogelijke interacties met andere geneesmiddelen, mogelijke bijwerkingen, de meest effectieve toediening en de optimale dosis. Belangrijker nog is dat klinische studies kunnen aantonen voor welk type patiënten het therapeutische voordeel het grootst zal zijn.

Concreet kan een volledig klinisch onderzoek worden onderverdeeld in de volgende fasen:

De preklinische fase: tijdens deze fase wordt het geneesmiddel getest op proefdieren om de veilige dosis voor een eerste studie bij de mens te bepalen en een veiligheidsprofiel van het geneesmiddel te evalueren.

Fase 0: er wordt nog geen therapeutische of diagnostische intentie bepaald. Deze fase richt zich op het verkennend onderzoek om een biologisch mechanisme in de mens te bevestigen, om biomarkers van menselijke ziekten te karakteriseren en om klinische modellen bij gezonde vrijwilligers te valideren. Ook de microdosering bij mensen wordt onderzocht om te bepalen of het nieuwe geneesmiddel een aanvaardbaar absorptieprofiel heeft in het menselijke lichaam.

Fase 1: een tiental gezonde vrijwilligers neemt deel aan deze fase waarin de absorptie en de weg van het nieuwe geneesmiddel door het lichaam geleidelijk worden geanalyseerd en mogelijke bijwerkingen worden geïdentificeerd

Fase 2: hierbij wordt een honderdtal patiënten betrokken; de fase heeft tot doel om de optimale dosis van het geneesmiddel te bepalen.

Fase 3: dankzij enkele duizenden patiënten kan er op grote schaal worden onderzocht of de resultaten van vorige testen worden bevestigd, en wordt het nieuwe geneesmiddel getoetst aan bestaande behandelingen en/of vergeleken met een placebo in een gerandomiseerde dubbelblind studie.

Na een succesvolle fase 3 worden de resultaten geëvalueerd door het EMA (European Medicines Agency), dat beslist over een vergunning voor het in de handel brengen van het nieuwe geneesmiddel.

Fase 4: deze laatste fase richt zich op het gebruik van het geneesmiddel nadat het op de markt is gebracht. Er wordt opnieuw een testbehandeling uitgevoerd bij een zeer groot aantal patiënten om het gebruik ervan in reële omstandigheden en de doeltreffendheid ervan op lange termijn beter te begrijpen.

Klinische studies in een vroeg stadium omvatten studies waarbij het nieuwe geteste geneesmiddel voor het eerst bij de mens wordt toegediend en studies waarbij het effect na inname van de geteste geneesmiddelen op het menselijke lichaam wordt geobserveerd bij een klein aantal vrijwilligers. Mogelijke bijwerkingen worden ook geanalyseerd.

De deelnemers zijn meestal gezonde vrijwilligers (maar soms zijn het ook patiënten) en de studies vinden plaats in speciale, gespecialiseerde klinische units.

Bron: Newsletter oktober 2020 Pharma.be (Algemene vereniging van de geneesmiddelenindustrie)

Lees meer

EB en klinische studies

Wereldwijd zijn er momenteel verschillende soorten onderzoeken naar EB.

Sommige onderzoeken zijn gericht op een beter begrip van de onderliggende mechanismen van EB - dat wordt basis- of fundamenteel onderzoek genoemd.

Met een andere soort onderzoeken worden de bevindingen uit het basisonderzoek omgezet in therapieën voor EB - dat noemen we translationeel onderzoek.

Als een potentiële therapie veelbelovend lijkt, tijdens laboratoriumtests op cellen of proefdieren, dan gaat men over op tests op mensen. Dat noemen we een klinische studie.

Voordat een potentiële behandeling een echte behandeling wordt die algemeen beschikbaar is voor patiënten, moet door een klinische studie worden aangetoond dat ze veilig is (of dat de voordelen zwaarder wegen dan de risico's) en dat ze doeltreffender is dan de bestaande behandelingen (als die er al zijn).

Veel onderzoeken naar behandelingen voor EB zitten (bijna) in het stadium van klinische studies. Momenteel zijn over de hele wereld verschillende klinische studies gaande rond EB en hun aantal zal waarschijnlijk nog toenemen.