• Masterproef onderzoekt voor het eerst gezondheidsgerelateerde levenskwaliteit in België van patiënten met EB
• Nederlandse QUOLEB meet de kwaliteit van leven van volwassenen met EB

Masterproef onderzoekt voor het eerst gezondheidsgerelateerde levenskwaliteit in België van patiënten met EB

Masterproef aangeboden tot het behalen van de graad van Master in het Management en het Beleid van de Gezondheidszorg - Aldo ELSEN, KU Leuven 2021-2022

Objectieven: Epidermolysis bullosa (EB) is een zeldzame chronische ziekte die wordt gekenmerkt door een dagelijkse wondverzorging door blaarvorming op de huid en slijmvliezen. Het primaire objectief van de studie betreft een beschrijving van de gezondheidsgerelateerde levenskwaliteit (HRQoL) van Belgische EB patiënten, en moet toelaten om de impact van de ziekte en HRQoL van patiënten te kwantificeren. Daarnaast heeft de studie als objectief om beleidsmakers te adviseren bij de keuze van de EQ-5D-3L of SF-6D voor de kwantificering van de HRQoL bij EB patiënten, dit objectief werd beoordeeld door een evaluatie van de waardering van de HRQoL door beide meetinstumenten.

Methoden: Een vragenlijst bestaande uit 15 vragen en de meetinstrumenten EQ-5D-3L en de SF-6D werd opgesteld en afgenomen bij een steekproef van leden van Debra vzw. Debra vzw is de Belgische patiëntenvereniging voor EB patiënten. Patiënten werden via mail gerekruteerd in april 2021, juni 2021 en november 2021. De beschrijving van de HRQoL van Belgische EB patiënten werd gerealiseerd volgens het algoritme beschreven in Cleemput (2010). De evaluatie van de waardering van de HRQoL door beide instrumenten omvat een beoordeling van de overeenstemming en verschillen in resultaten van beide instrumenten, de vloer- en plafondeffecten, de convergente validiteit en gekende-groepen validiteit.

Resultaten: 48 unieke deelnemers namen deel aan deze studie. EB Simplex (EBS) was het meest voorkomende subtype (63%, n=39), gevolgd door recessief dystrofische EB (RDEB) (17%, n=8), junctionele EB (JEB) (13%, n=6) en dominant dystrofische EB (DDEB) (8%, n=4). De gemiddelde leeftijd van de studiepopulatie was 34 jaar, en is overeenkomstig met een gemiddelde nutswaarde van 0,520. RDEB en JEB patiënten hebben een significant lagere nutswaarde versus EBS patiënten. Pijn is het domein waar deelnemers het hoogste aantal ernstige problemen op rapporteren, alsook het domein waarbij deelnemers amper aangeven geen problemen op te ondervinden. EB patiënten met financiële problemen hebben een significant lagere nutswaarde in vergelijking met patiënten zonder. Angst bij wondverzorging leidt eveneens tot een significant lagere nutswaarde. De omgang met de dagelijkse pijn en angst, de overdraagbaarheid aan eventueel nageslacht en een gebrek aan erkenning van de ziekte zijn oorzaken die voor patiënten het meest leiden tot zorgen. 46% van de deelnemers ervaart geen positieve gevolgen door de ziekte en 48% geeft aan geen financiële ondersteuning te ontvangen. De EQ-5D-3L en SF-6D bekomen dezelfde conclusies, de scores zijn sterk gecorreleerd en evalueren beide domeinen die overeenkomstig zijn met veelvoorkomende symptomen van EB.

Conclusie: De resultaten van deze exploratieve studie zorgen voor een eerste beschrijving van de HRQoL van Belgische patiënten, en laten toe om de impact van de ziekte en de HRQoL te kwantificeren en te vergelijken met andere aandoeningen. Op basis van de resultaten blijken zowel de EQ-5D-3L als de SF-6D geschikt om de HRQoL te beschrijven, maar bijkomend onderzoek onder de vorm van validatiestudies zijn noodzakelijk om deze hypothese te substantiëren.

Foto: Aldo Elsen bracht een analyse van zijn onderzoek op onze Debra-Dag 2022, waarvoor onze bijzondere dank! 

Lees de masterproef

Nederlandse QUOLEB meet de kwaliteit van leven van volwassenen met EB

In Australië werd specifiek voor mensen met EB een kwaliteit-van-leven meetinstrument in het Engels ontwikkeld, de QOLEB (Quality Of Life in EB) genaamd. Het is een vragenlijst bestaande uit 17 items en deze meet twee factoren: het functioneren en emoties.

In 2011 werd in het Universitair Medisch Centrum Groningen een onderzoek gestart naar de kwaliteit van leven bij epidermolysis bullosa (EB). De kwaliteit-van-leven is de impact die een ziekte heeft op de fysieke, psychische en sociale gezondheid van een patiënt.

De QOLEB werd in het Nederlands vertaald. 55 vrijwilligers met EB hebben deze vragenlijst ingevuld. 

De studie toonde aan dat de Nederlandse QOLEB een betrouwbaar en geldig (valide) instrument is om de kwaliteit van leven van volwassenen met EB te beoordelen.

De 55 vrijwilligers die hebben deelgenomen in de studie zijn verdeeld in vier EB subtypen: EB simplex (EBS), junctionele EB (JEB), dominant dystrofische EB (DDEB), en recessief dystrofische DEB (RDEB).

De Nederlandse QOLEB is in staat om de meer ernstige subtypes RDEB en JEB te onderscheiden van de wat mildere subtypen EBS en DDEB. Significante verschillen werden gezien in de functioneren schaal en de totale schaal, maar niet in de emoties schaal. Dit suggereert dat de mentale belasting van EB gelijk is in de mildere en meer ernstige subtypes. Volgens de Nederlandse QOLEB is de kwaliteit van leven van de Nederlandse EBS en DDEB patiënten gering aangetast en is de kwaliteit-van-leven van de Nederlandse JEB en RDEB patiënten matig aangetast.

We hopen dat de Nederlandse QOLEB ons in de toekomst kan helpen om de kwaliteit van leven te meten, wat belangrijk is in de patiëntenzorg, het beoordelen van de effectiviteit van (nieuwe) behandelingen en het toekennen van financiering voor onderzoek naar EB.

Het artikel dat wij hierover hebben geschreven werd onlangs geaccepteerd voor publicatie in het internationale vaktijdschrift Acta Dermato-Venereologica. 

Via deze weg willen wij alle vrijwilligers die hebben meegedaan aan het onderzoek hartelijk bedanken voor hun medewerking.

Dr. W.Y. Yuen (arts-assistent in opleiding tot dermatoloog) en prof. dr. M. F. Jonkman (hoofd afdeling dermatologie Universiteit Medisch Centrum Groningen)

bron: Nieuwsbrief nummer 52 - zomer 2014 - Debra Nederland