Wat is een weesgeneesmiddel? Wat is het EMA? 

Het Europees Geneesmiddelenbureau of EMA is een gedecentraliseerd orgaan van de Europese Unie in Amsterdam. Sinds 1995 is het verantwoordelijk voor de wetenschappelijke beoordeling van geneesmiddelen. Hun taak is het beschermen van de volksgezondheid door de beoordeling van en het toezicht op geneesmiddelen in de EU.

Het EMA heeft de "aanwijzing voor weesgeneesmiddelen” gecreëerd voor veelbelovende nieuwe behandelingsmethoden voor patiënten, getroffen door een zeldzame ziekte. Deze aanwijzing wordt pas toegekend nadat is voldaan aan uiterst strikte voorwaarden en na een nauwgezette testprocedure. Het doel hiervan is om de commerciële risico’s van de ontwikkelaar toch minstens gedeeltelijk te compenseren door middel van subsidies en marktexclusiviteit. Hierdoor wordt de kostenintensieve ontwikkeling van geneesmiddelen ook voor kleinere groepen betrokken patiënten interessant voor de farmaceutische industrie. Op deze manier wordt de kans dat geneesmiddelen voor zeldzame ziekten verkoopbaar worden, aanzienlijk groter.

Meer info?

RaDiOrg, Belgische Alliantie Zeldzame Ziekten: aanduiding als weesgeneesmiddel, marktvergunning, toegankelijkheid en terugbetaling.

EMA: lijst van aangewezen weesgeneesmiddelen voor epidermolysis bullosa

EMA Factsheet (Engels; dd 28.02.2018) Getting the facts straight