• Wat zijn klinische studies?
• Hoe weet ik of ik in aanmerking kom voor deelname aan een klinische studie?
• Wat zijn de voordelen van deelname aan een klinische studie?
• Wat zijn de risico's van deelname aan een klinische studie?
• Welke vragen moet ik stellen aan de onderzoekers die een studie uitvoeren?
• Hoe weet ik of een klinische studie echt is en wordt uitgevoerd volgens de geldende normen?
• Lijken klinische studies voor EB op klinische studies voor meer courante aandoeningen?

Wat zijn klinische studies?

Klinische studies kunnen algemeen omschreven worden als gezondheidsgerelateerde studies met menselijke proefpersonen.

Veel klinische studies zijn interventioneel, wat inhoudt dat een interventie (een geneesmiddel, medisch hulpmiddel of aanpak van behandeling) wordt uitgetest om na te gaan of die veilig en doeltreffend is. In het geval van EB gaat het onder meer om studies voor het uittesten van behandelingen voor wondgenezing, celtherapieën en gentherapie. 

Klinische studies kunnen ook observationeel zijn: de proefpersonen worden geobserveerd en hun resultaten gemeten. In het geval van EB kan tijdens een observationele studie geprobeerd worden om onderliggende genetische oorzaken te vinden voor de symptomen die patiënten vertonen.

Interventionele klinische studies worden meestal opgestart na veelbelovende onderzoeksresultaten in het laboratorium. Ze zijn een onmisbare schakel in het ontwikkelingsproces van een nieuwe behandeling, van een idee in een onderzoekslab tot een behandeling die voor alle patiënten beschikbaar is. Interventionele klinische studies moeten vooral nagaan hoe veilig een bepaalde aanpak van behandeling is en daarna hoe doeltreffend die is.

Hoe weet ik of ik in aanmerking kom voor deelname aan een klinische studie?

Alle klinische studies hebben deelnamecriteria, die de inclusie- en exclusiecriteria worden genoemd.

De bedoeling van die criteria is om na te gaan of iemand geschikt is om deel te nemen aan een klinische studie. Ze omvatten specifieke kenmerken zoals het type EB, leeftijd, in staat zijn om naar de locatie van de klinische studie te gaan, medische voorgeschiedenis, enz.

Uw arts kan u meer advies geven omtrent de medische inclusie- en exclusiecriteria. Die criteria zijn er om de patiëntveiligheid en de wetenschappelijke geldigheid van de resultaten van de studie te garanderen.

Belangrijk: ook al voldoet u aan de inclusie- en exclusiecriteria, er kunnen bijkomende tests nodig zijn om te bepalen of u een geschikte kandidaat bent.

Wat zijn de voordelen van deelname aan een klinische studie?

U helpt op een concrete en tastbare manier mee aan de ontwikkeling van behandelingen voor EB. Klinische studies kunnen u toegang geven tot een nieuwe behandelingsvorm die nog niet voor iedereen beschikbaar is.

Tijdens uw deelname aan een klinische studie zult u uitstekende medische zorg ontvangen, aangezien de onderzoekers die de studie uitvoeren, moeten voldoen aan de strengste internationale normen.

Zoals veel mensen met EB al hebben ondervonden, kan het voordelig zijn om gedeeltelijk zelf verantwoordelijk te zijn voor uw eigen gezondheidszorg en deelname aan een klinische studie biedt u die kans.

Wat zijn de risico's van deelname aan een klinische studie?

De risico's van deelname aan een klinische studie kunnen sterk variëren. Voor sommige studies is het risico verwaarloosbaar, terwijl dat voor andere (vooral als het gaat om een grote interventie of een interventie die nog niet eerder werd uitgetest op andere patiëntenpopulaties) hoger ligt. De gekende risico's worden echter vooraf grondig geanalyseerd door een ethisch comité en die zullen u worden uitgelegd voordat u beslist om deel te nemen aan een studie.

Er bestaat een kans op onvoorziene complicaties in de loop van de studie, maar er wordt alles aan gedaan om hun impact te minimaliseren. Vergeet ook niet dat het innemen van geneesmiddelen sowieso bepaalde risico's inhoudt.

Klinische studies roepen soms de angst op dat men een 'proefkonijn' zal zijn. Het heeft echter geen zin om zulke veronderstellingen te maken over klinische studies zonder te begrijpen welke soorten studies er bestaan en hoe ze verlopen. Als u, of een van uw naasten, lijdt aan EB, neem dan even de tijd om meer te weten te komen over klinische studies, zodat u een geïnformeerde beslissing kunt nemen omtrent om het even welke klinische studie waarvoor u in aanmerking komt.

Welke vragen moet ik stellen aan de onderzoekers die een studie uitvoeren?

• Wat is het doel van de studie?
• Wat zijn de mogelijke risico's van deelname aan de studie?
• Wat zijn de mogelijke voordelen van deelname aan de studie?
• Wat is de timing en hoe vaak moet ik me verplaatsen? (Het is belangrijk dat u zichzelf de vraag stelt of u dit engagement aankan voordat u instemt met deelname aan een studie.)
• Zal het mij iets kosten, en zo ja, hoeveel?
• Wie is mijn contactpersoon voor het geval ik vragen heb over de studie?

Hoe weet ik of een klinische studie echt is en wordt uitgevoerd volgens de geldende normen?

Een correct uitgevoerde klinische studie moet:

• Een sponsor vermelden (verantwoordelijk voor het beheer en de financiering van de studie)
• Geleid worden door een hoofdonderzoeker (die verantwoordelijk is voor het uitvoeren van de studie op de onderzoekslocatie)
• Goedgekeurd zijn door de juiste nationale regelgevende instantie (die verantwoordelijk is voor de kwaliteitscontrole van de studie en voor de naleving van nationale/internationale regelgeving en richtlijnen)
• Goedgekeurd zijn door een ethisch comité (ter bescherming van de rechten, veiligheid en het welzijn van de deelnemers)

Er zijn een aantal uitzonderingen (bv. studies waarvoor een beenmergtransplantatie nodig is), maar voor de meeste klinische studies is deelname gratis. 

Neem de nodige tijd om de ervaring en kwalificaties te bekijken van het team dat de studie uitvoert (uw arts kan u hier eventueel bij helpen). Zeker in het geval van ernstige EB is het van belang dat de personen die de studie uitvoeren heel vertrouwd zijn met EB en de specifieke complicaties ervan.

Vergeet niet dat er ook organisaties bestaan die zonder scrupules peperdure behandelingen aanbieden waarvan het medische nut niet bewezen is. Dat geldt zeker op het vlak van stamcelonderzoek. Voor meer informatie hieromtrent kunt u terecht op de website Closer Look at Stem Cells.

Lijken klinische studies voor EB op klinische studies voor meer courante aandoeningen?

Ja en nee. Enerzijds worden ze gecontroleerd en opgevolgd volgens dezelfde normen als klinische studies voor meer courante aandoeningen. Toch zijn er ook verschillen.

Klinische studies voor meer courante aandoeningen kunnen tot 4 fasen omvatten. Tijdens de laatste fasen worden veel deelnemers getest. Omdat EB een zeldzame aandoening is, worden klinische studies voor EB uitgevoerd met minder patiënten en tellen ze niet noodzakelijk 4 fasen. Voor heel ernstige vormen van EB is het mogelijk dat ethische comités een hoger risiconiveau toekennen aan een studie dan voor minder ernstige aandoeningen (u zult volledig op de hoogte gebracht worden van mogelijke risico's voordat u beslist om al dan niet deel te nemen).