Zo voelt het leven als je EB hebt
Soorten therapie
Gentherapie
Gentherapie herstelt de genetische fout met huidtransplantaten die het verbeterde gen bevatten. Het is belangrijk om genen in de huidstamcellen in te kunnen brengen die zichzelf oneindig kunnen reproduceren.
De belangrijkste uitdaging is dit therapeutische gen over het hele lichaam te kunnen afleveren: transplantaten op grote schaal en inwendige ligging vormen een probleem.
In Europa is een onderzoeksconsortium gentherapie aan het ontwikkelen voor zware RDEB. In de Verenigde Staten wordt er aan de Stanford-Universiteit onderzoek naar gentherapie gepland.
Proteïnetherapie
Bij proteïnetherapie wordt een proteïne (= eiwit) geïnjecteerd dat bij de patiënt onvoldoende werkt. De menselijke proteïne wordt in het laboratorium aangemaakt, afgeleid van het gekloonde menselijk gen.
Eerder is er al collageenproteïne rechtstreeks in wonden ingebracht. Dit resulteerde in wonden die goed genazen.
Hoewel proteïnetherapieën slechts tijdelijk soelaas bieden en patiënten levenslang behandeling moeten krijgen, bieden ze een relatief veilige behandeling die de wonden beter doet genezen.
In verscheidene universitaire en geneeskundige centra, en ook in een biofarmaceutisch bedrijf, werd er preklinisch onderzoek naar RDEB-therapie gedaan en in een prille fase ook testen van proteïnetherapie. Vroeger onderzoek verkende de mogelijkheden van proteïnetherapie voor JEB.
Celtherapie
Celtherapie houdt in dat genetisch gave cellen van een donor of van de stamcellen van de patiënt zelf, terug in het lichaam ingebracht worden.
Wij maken een onderscheid tussen lokale celtherapie en systemische celtherapie.
