Velen zullen zich dit wonderbaarlijke verhaal herinneren! In de zomer van 2015 werd de 7-jarige Hassan opgenomen op de brandwondenafdeling van een kinderziekenhuis in Duitsland, met open, bloedende wonden over zijn hele lichaam.

Hij zag eruit als een brandwondenpatiënt, maar in werkelijkheid was zijn huid er zo slecht aan toe door een bacteriële infectie als gevolg van zijn huidziekte, junctionele epidermolysis bullosa (JEB). Hassans artsen vertelden zijn ouders, Syrische vluchtelingen die naar Duitsland waren gevlucht, dat de jongen stervende was.

De dokters deden nog een laatste poging om hem te redden. Ze namen een biopt van een stukje onbeschadigde huid uit de lies van de jongen en stuurden het naar het laboratorium van prof. Michele de Luca, een Italiaanse stamceldeskundige die aan het hoofd staat van het Centrum voor Regeneratieve Geneeskunde aan de Universiteit van Modena en Reggio Emilia. De Luca's team gebruikte een virale vector om in Hassans huidcellen een functionele versie van het gen LAMB3 te brengen, dat codeert voor laminine, het eiwit dat het huidoppervlak verankert aan de onderliggende lagen. Het resultaat kunnen jullie lezen in een ouder bericht Doorbraak in gentherapie van huidcellen 

Vijf jaar later komt hetzelfde team met een update. Het gaat nog steeds goed met Hassan, ondertussen een tiener die naar school gaat en sport met zijn vrienden en broers en zussen. Er zijn geen tekenen dat zijn gemodificeerde stamcellen hun kracht hebben verloren en er zijn geen sporen van tumoren te vinden.

Het team van De Luca hoopt in de loop van dit jaar te starten met rekrutering voor een klinische studie II/III in meerdere centra om deze behandelingstechniek verder te onderzoeken.

Lees de update van het team in The New England Journal of Medecine (december 2021). Meer info op Med-Stat.Info (december 2021)