Participer à des essais cliniques

Qu’est-ce qu’un essai clinique de phase précoce ? De la phase pré-clinique à la phase 4
L’EB et les essais cliniques
Essais cliniques pour l'EB en Belgique
FAQ – Questions fréquentes sur les essais cliniques
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Les personnes qui vivent avec l’EB ont probablement déjà été confrontées à la notion d’’essai clinique’. Mais de quoi s’agit-il exactement et pourquoi ces essais sont-ils tellement importants pour l’EB ? Cette partie du site vise à mieux vous informer sur la recherche clinique et en particulier sur les essais cliniques et le rôle important qu’ils jouent dans le développement d’un traitement efficace pour l’EB.

La recherche clinique est difficile à définir avec précision. De façon générale, il s’agit de travaux de recherche effectués sur des sujets humains ou des échantillons humains dans le but d’améliorer les soins médicaux.

La recherche clinique peut prendre différentes formes mais elle inclut toujours des études qui visent à améliorer la prévention, le diagnostic et le traitement des maladies humaines. Elle se distingue de la pratique clinique dans la mesure où son principal objectif consiste à rassembler des preuves et à appliquer une méthode scientifique. Les essais cliniques constituent un volet très important de la recherche clinique comme vous allez le voir dans les lignes qui suivent.

Qu’est-ce qu’un essai clinique de phase précoce ? De la phase pré-clinique à la phase 4

Savez-vous ? Chaque médicament, vaccin ou autre traitement innovant aujourd’hui disponible pour le patient est le résultat de nombreuses années de recherche clinique. Avant leur arrivée sur le marché, le passage par les essais cliniques est systématique. Complexes et strictement réglementés, ils peuvent facilement durer de 10 à 12 ans.

Les essais cliniques sont très importants pour tester l'efficacité et la sécurité des médicaments innovants potentiels. Ils permettent entre autres d’étudier les interactions éventuelles avec d'autres médicaments, les effets secondaires possibles, la voie d'administration la plus efficace et la recherche de la dose optimale. Plus encore, les essais cliniques peuvent faire la lumière sur le type de patients qui reçoivent les plus grands avantages thérapeutiques du traitement.

Concrètement, un programme de recherche clinique complet peut être divisé en phases suivantes :

La phase pré-clinique : cette phase permet de tester le médicament chez des sujets non-humains afin de déterminer la dose sûre pour un premier essai chez l'homme et d’évaluer un profil de sécurité du médicament.

La phase 0 : aucune intention thérapeutique ou diagnostique n’est alors posée. Cette phase se focalise sur la recherche exploratoire pour confirmer un mécanisme biologique chez l'homme, pour caractériser des biomarqueurs de maladies humaines et pour valider des modèles cliniques chez des volontaires sains. Elle explore également le microdosage chez l'homme pour établir si le nouveau médicament a un profil d'absorption acceptable dans le corps humain.

La phase 1 : avec la participation d’une dizaine de volontaires en bonne santé, cette phase permet de progressivement analyser l'absorption et le devenir du nouveau médicament dans l'organisme ainsi que d’identifier les effets secondaires possibles.

La phase 2 : avec une centaine de patients cette fois-ci, l’objectif de la phase 2 est de déterminer la dose optimale du médicament.

La phase 3 : quelques milliers de patients permettent ici de rechercher à grande échelle la confirmation des résultats des tests précédents, de comparer le nouveau médicament avec les traitements existants et / ou un placebo dans un test randomisé en double aveugle.

Après une phase 3 réussie, les résultats sont évalués par l'EMA, qui prend une décision sur une autorisation de mise sur le marché du nouveau médicament.

La phase 4 : cette dernière phase se focalise sur l’utilisation du médicament après l'introduction sur le marché. Un test du traitement est à nouveau effectué chez un très grand nombre de patients pour mieux comprendre son utilisation en conditions réelles et son efficacité à long terme.

Les essais cliniques de phase précoce comprennent les essais au cours desquels le nouveau médicament testé est administré pour la première fois chez l'homme et les essais au cours desquels la prise des médicaments testés dans le corps humain est observée sur un petit nombre de volontaires. Les effets secondaires possibles y sont également analysés.

Les participants sont généralement des volontaires en bonne santé (mais il peut également parfois s’agir de patients) et les essais se déroulent dans des unités cliniques spécialisées et dédiées.

Quelques informations supplémentaires sur les essais cliniques : pharma.be (Association générale de l'industrie du médicament)

L’EB et les essais cliniques

Les travaux de recherche consacrés à l’EB à travers le monde peuvent présenter des formes très variées.

Certains éléments de cette recherche visent à améliorer notre connaissance des mécanismes sous-jacents de l’EB et relèvent de la recherche de base ou recherche fondamentale.

D’autres éléments visent à traduire les découvertes découlant de la recherche fondamentale en thérapies pour l’EB et relèvent de la recherche translationnelle.

Si une thérapie se révèle prometteuse lors des tests en laboratoire et sur les modèles animaux, l’étape suivante consiste à l’expérimenter sur des êtres humains, dans le cadre d’un processus appelé essai clinique.

Pour qu’un traitement potentiel évolue vers un traitement réel, largement accessible aux patients, il faut démontrer, par le biais d’un essai clinique, que le traitement est à la fois sûr (ou que les avantages sont plus nombreux que les risques) et qu’il est plus efficace que les traitements actuellement proposés (pour autant qu’ils existent) .

Les recherches sur les traitements de l’EB ont pour la plupart atteint le stade des essais cliniques ou s’en approchent. Un certain nombre d’essais cliniques se déroulent actuellement dans différentes parties du monde et leur nombre est susceptible d’augmenter au fil du temps.