• Qu’est-ce qu’un essai clinique?
• Comment savoir si je suis éligible pour participer à un essai clinique?
• Quels sont les avantages de participer à un essai clinique?
• Quels sont les risques associés à la participation à un essai clinique?
• Quelles questions dois-je poser aux chercheurs responsables de l’essai?
• Comment puis-je m’assurer que l’essai est authentique et mené selon les normes et conditions appropriées ?
• Les essais cliniques sur l’EB ressemblent-ils aux essais cliniques sur les affections plus communes ?

Qu’est-ce qu’un essai clinique?

Un essai clinique peut être défini de façon générale comme une recherche médicale effectuée sur des sujets humains.  Souvent les essais cliniques sont interventionnels, ils passent alors par l’expérimentation d’une intervention (un médicament, un appareil ou une approche thérapeutique) pour évaluer si elle est sûre et efficace. Dans le cas de l’EB, les essais portent notamment sur les traitements de cicatrisation des plaies, les thérapies cellulaires et les technologiques de transfert génique.

Les essais cliniques peuvent aussi être observationnels, lorsque les sujets sont observés et les résultats mesurés. Dans le cas de l’EB, une étude par observation consisterait à essayer d’établir un lien entre la cause génétique sous-jacente et les symptômes observés chez les patients.

Souvent les essais cliniques interventionnels sont le suivi de résultats de recherche en laboratoire prometteurs. Ils constituent une étape essentielle dans l’élaboration d’un nouveau traitement, de l’idée née dans un laboratoire de recherche à l’accès au traitement pour l’ensemble des patients. L’objectif premier d’essais cliniques interventionnels consiste à vérifier la sécurité d’une approche thérapeutique spécifique et à tester ensuite son efficacité. 

Comment savoir si je suis éligible pour participer à un essai clinique?

Tous les essais cliniques sont assortis de critères de participation, à savoir les critères d’inclusion et d’exclusion.

L’objectif de ces critères consiste à déterminer l’aptitude de chaque individu en particulier à participer à un essai clinique.  Ils incluent des éléments spécifiques tels que le type d’EB, l’âge, la possibilité de se rendre à l’endroit où se déroule l’essai clinique, les antécédents médicaux, etc.

Votre médecin est en mesure de vous conseiller sur les critères d’inclusion et d’exclusion. L’objectif de ces critères est d’assurer la sécurité des patients et d’attester la validité scientifique des résultats de l’essai.

N’oubliez pas que même si vous répondez aux critères d’inclusion et d’exclusion, vous devrez peut être vous soumettre à des examens supplémentaires pour confirmer votre éligibilité. 

Quels sont les avantages de participer à un essai clinique?

Vous contribuerez, de façon très pratique et tangible, à faire avancer les traitements sur l’EB. Les essais cliniques peuvent vous permettre de bénéficier d’une nouvelle forme de traitement de l’EB, qui n’est pas encore accessible à tous.

En participant à un essai clinique, vous bénéficierez d’une prise en charge médicale excellente car les responsables de l’essai sont obligés de répondre aux normes internationales les plus sévères.

Comme beaucoup de personnes qui vivent avec l’EB le savent, il est important de se sentir acteur de son propre traitement et l’inclusion à un essai clinique offre cette opportunité. 

Quels sont les risques associés à la participation à un essai clinique?

Les risques associés à la participation à un essai clinique varient énormément. Pour certains essais le risque est négligeable, alors que pour d’autres (en particulier ceux qui impliquent une intervention majeure ou une intervention qui n’a pas encore été testée auprès d’une autre cohorte de patients) il peut être plus élevé. Les risques connus sont analysés avec soin par un comité d’éthique et présentés au patient de façon détaillée avant sa décision de participer ou non à l’essai.

Des complications imprévues peuvent parfois survenir au cours d’un essai mais tout est mis en œuvre pour en minimiser l’impact. N’oubliez pas que toute prise de médicaments est toujours assortie d’un facteur de risque.

Les essais cliniques sont souvent associés à la peur de devenir un ‘rat de laboratoire’. Evitez tout amalgame de ce type sans bien comprendre les différentes formes d’essais et les processus et mécanismes impliqués. Si vous, ou quelqu’un dans votre entourage, vivez avec l’EB, prenez le temps de bien vous informer sur les essais cliniques pour être en mesure de prendre une décision éclairée sur tout essai clinique auquel vous seriez susceptible de participer. 

Quelles questions dois-je poser aux chercheurs responsables de l’essai?

• Quel est l’objectif de l’essai?
• Quels sont les risques potentiels associés à la participation à l’essai?
• Quels sont les bienfaits potentiels associés à la participation à l’essai?
• Quels sont les investissements requis en temps et en déplacements? (Il est important de bien réfléchir aux engagements associés à l’essai avant de décider d’y participer.)
• Quels sont les coûts éventuels associés à l’essai?
• Qui est mon point de contact si j’ai besoin de parler de l’essai à quelqu’un?

Comment puis-je m’assurer que l’essai est authentique et mené selon les normes et conditions appropriées ?

Un essai clinique mené dans les conditions appropriées doit : 

• Avoir un sponsor (responsable de la gestion et du financement de l’essai)
• Avoir un chercheur principal (responsable de la tenue de l’essai à l’endroit désigné)
• Etre approuvé par l’instance de réglementation nationale appropriée (responsable du contrôle de la qualité de l’essai et de la conformité aux réglementations et directives nationales/internationales)
• Etre approuvé par un comité d’éthique ou un comité de révision institutionnelle (pour protéger les droits, la sécurité et le bien-être des participants)

A quelques exceptions près (par exemple les essais qui impliquent une transplantation de moelle osseuse) la plupart des essais cliniques n’impliquent aucune participation financière.

Prenez le temps de vérifier l’expérience et les qualifications de l’équipe responsable de l’essai (n’hésitez pas à demander l’aide de votre médecin). Dans le cas de l’EB sévère, il est important que l’équipe chargée de l’essai soit très familiarisée avec l’EB et ses complications spécifiques.

Sachez qu’il existe des organisations peu scrupuleuses qui proposent des traitements très onéreux dont la valeur ajoutée médicale n’a pas été établie. Cette remarque vaut en particulier pour la recherche sur les cellules souches. Si vous souhaitez en savoir plus, veuillez consulter le site consacré aux cellules souches Closer Look at Stem Cells website.

 

Les essais cliniques sur l’EB ressemblent-ils aux essais cliniques sur les affections plus communes ?

Oui et non. Ils sont semblables dans la mesure où ils sont contrôlés et vérifiés conformément aux mêmes normes que les essais cliniques qui portent sur d’autres affections plus courantes mais ils diffèrent toutefois à d’autres égards.

Les essais cliniques relatifs à des affections communes comportent habituellement jusque 4 phases, avec un nombre élevé de participants dans les dernières phases. Toutefois, comme l’EB est une maladie rare, les essais cliniques qui l’entourent ont tendance à rassembler moins de patients et ne se déclinent pas forcément en autant de phases. En outre, pour les formes très sévères d’EB, le comité d’éthique peut estimer que le niveau de risque plus élevé associé à la participation à un essai est acceptable alors qu’il ne le serait pas pour des affections plus courantes (vous serez pleinement informé de la présence d’un tel risque avant de décider de participer ou non à l’essai).