Beaucoup se souviendront de cette histoire miraculeuse ! Hassan, 7 ans, avait été admis en 2015 dans le service des brûlés d'un hôpital pour enfants en Allemagne, avec des plaies ouvertes et saignantes sur tout le corps.

Il ressemblait à un patient grand brûlé, mais en réalité sa peau était dans cet état en raison d'une infection bactérienne causée par sa maladie de peau, l'épidermolyse bulleuse jonctionnelle (EBJ).  Les médecins d'Hassan ont dit à ses parents, des réfugiés syriens qui avaient fui en Allemagne, que le garçon était mourant.

Les médecins ont fait une dernière tentative pour le sauver. Ils ont effectué une biopsie d'un morceau de peau non endommagée de l'aine du garçon et l'ont envoyée au laboratoire du professeur Michele de Luca, un expert italien en cellules souches qui dirige le centre de médecine régénérative de l'université de Modène et Reggio Emilia. L'équipe de De Luca a utilisé un vecteur viral pour insérer dans les cellules de la peau de Hassan une version fonctionnelle du gène LAMB3, qui code pour la laminine, la protéine qui ancre la surface de la peau à ses couches sous-jacentes. Vous pouvez lire le résultat de ce traitement expérimental dans un article précédent une percée importante réalisée dans la thérapie génique des cellules de la peau.

Cinq ans plus tard, la même équipe propose une mise à jour. Hassan se porte toujours bien, il est maintenant un adolescent qui va à l'école et fait du sport avec ses amis et ses frères et sœurs. Rien n'indique que ses cellules souches modifiées aient perdu leur pouvoir et il n'y a aucun signe de tumeur.

L'équipe de De Luca espère commencer à recruter pour un essai clinique multicentre phase II/III dans le courant de cette année afin d'explorer encore plus cette technique de traitement.

Lire la mise à jour dans The New England Journal of Medecine. Plus d'info dans Med Stat Info (décembre 2021).