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Projet BURQUOL-RD

Dans le contexte du projet BURQOL-RD (projet qui étudie les contraintes socio-économiques et la qualité de vie en matière de santé chez les Européens atteints de maladies rares) les auteurs (voir "plus d'info") ont examiné les éléments justificatifs des coûts directs et indirects pour 10 maladies rares.

Stratégie

Les dix maladies rares :

• Mucoviscidose [CF – Cystic Fibrosis]
• Dystrophie Musculaire de Duchenne [DMD - Duchenne Muscular Dystrophy]
• Syndrome du X Fragile [FXS -  Fragile X Syndrome]
• Hémophilie
• Arthrite Idiopathique Juvénile [JIA - Juvenile Idiopathic Arthritis ]
• Mucopolysaccharidose [MPS -  Mucopolysaccharidosis]
• Sclérodermie
• Syndrome de Prader-Willi [PWS -  Prader-Willi Syndrome]
• Histiocytose
• Epidermolyse Bulleuse [EB]

Une revue systématique de la littérature des études sur les coûts des maladies a été réalisée à l’aide d’une stratégie associant un certain nombre de mots-clés et le nom de ces 10 maladies rares. La prévalence de ces maladies en Europe va de 1-2 pour 100.000 habitants (PWS, un sous-type de l’histiocytose, et l’EB) jusque 42 pour 100.000 habitants (sclérodermie). 

Résultats

De façon générale, les éléments permettant de prouver les coûts liés aux maladies rares semblent très limités (77 études ont été identifiées pour toutes les maladies), avec un nombre d’études relativement élevé pour la mucoviscidose (n = 29) et l’hémophilie (n = 22), comparé aux autres affections pour lesquelles il existe très peu d’informations liées aux coûts.

Concernant la disponibilité des données, les chiffres relatant l’évolution des coûts sur l’ensemble de la vie n’ont été trouvés que pour quatre maladies et les coûts annuels totaux (y compris les coûts indirects) pour cinq maladies. 

Conclusion

De façon générale, la présence de données est corrélée à l’existence d’un traitement pharmaceutique et les coûts indirects semblent constituer une partie significative des coûts totaux.

Même si des variations méthodologiques empêchent toute comparaison détaillée entre les maladies, la plupart des maladies rares étudiées sont associées à un coût économique lourd, tant direct qu’indirect.

Plus d'info

Lire le résumé scientifique en anglais:  Socio-economic burden of rare diseases: A systematic review of cost of illness evidence.

Health Policy. 2014 Dec 30. pii: S0168-8510(14)00350-9. doi: 10.1016/j.healthpol.2014.12.016. [Epub ahead of print]

Angelis A¹, Tordrup D², Kanavos P².

Author information

• ¹Medical Technology Research Group, LSE Health, London School of Economics and Political Science, Houghton Street, WC2A 2AE London, United Kingdom. Electronic address: a.n.angelis@lse.ac.uk.
• ²Medical Technology Research Group, LSE Health, London School of Economics and Political Science, Houghton Street, WC2A 2AE London, United Kingdom.

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