Voici à quoi ressemble la vie avec l'EB
Une pommade prometteuse à base de diacéréine a reçu l'appellation "médicament orphelin "
Tests de laboratoire
L’équipe de recherche de la maison pour l’EB en Autriche vient de réaliser des tests de laboratoire sur la substance active de la diacéréine (une molécule présente dans les racines de la rhubarbe) afin de vérifier son effet sur l’épidermolyse bulleuse simple (EBS).
Etude clinique
Les résultats prometteurs de ces tests ont ensuite été confirmés lors d’une étude clinique sur des patients atteints d’EBS et ont également fait l’objet d’une publication (Wally et al. Orphan J Rare Dis, 2013).
Début janvier, les efforts du Docteur Verena Wally et du Professeur Johann Bauer ont porté leurs fruits. Ainsi, le 19 février 2014, la pommade à base de diacéréine qu’ils ont développée a reçu de la part de l’Agence européenne des Médicaments (EMA) une « désignation de médicament orphelin ».
L’étude clinique exploratoire a pu démontrer que la pommade à base de diacéréine permettait de réaliser une meilleure stabilité de la peau, ainsi qu’une diminution de bulles douloureuses chez les patients atteints d’EBS.
Grâce à cette désignation de médicament orphelin, le développement futur de ce nouveau médicament pourra être accéléré dans le cadre d’une grande recherche européenne. L’approbation définitive est prévue vers 2016.
Plus d'info
Texte-source: Barbara Dissauer, DEBRA Austria (source: www.debra-international.org)
En lire plus (en anglais) sur le website de l'EMA: Orphan Drug Designation EU/3/14/1236
En lire plus sur les médicaments orphelins.
