Voici à quoi ressemble la vie avec l'EB
Un début prometteur pour l’étude sur le transfert génique de Stanford (20.08.2014)
Premiers résultats
Cette approche consiste à prélever chez le patient des échantillons de kératinocytes (cellules de l’épiderme) et à utiliser des virus spécialement adaptés pour réaliser en laboratoire un transfert de copies entières du gène du collagène 7 dans ces cellules. Celles-ci sont ensuite cultivées pour former des couches d’épiderme (peau) qui sont greffées sur les plaies du patient.
Les résultats du premier patient soumis à cette expérience ont été présentés (voir abstract 430). C’est un homme de 23 ans atteint d’ EBRD dont la peau est normalement pratiquement totalement dépourvue de collagène 7. Six couches d’épiderme 'corrigé,' mesurant chacune environ 35cm2, ont été greffées sur ses bras, sur des plaies soigneusement préparées.
L’équipe de chercheurs a déclaré que les greffons n’ont pas été rejetés par le patient et que leur aspect était “cliniquement normal” après 30 jours. L’analyse en laboratoire des biopsies des régions greffées a révélé la présence d’un collagène 7 au fonctionnement normal. Plus important encore, l’équipe a indiqué que les zones greffées ne présentaient pas d’ampoules et ne provoquaient pas de démangeaisons. Nous en sommes encore au tout début de cet essai clinique mais les premiers résultats sont encourageants.
Nous souhaitons remercier le Prof. Alfred Lane et son équipe pour leur engagement sans faille ainsi que tous les patients souffrant d’EB qui participeront à cet essai clinique majeur.
Plus d'info
Pour en savoir plus sur l’essai de thérapie génique EB de Stanford (en anglais)
texte-source: Avril Kennan, DEBRA Ireland et DEBRA International (www.debra-international.org)
