• Introduction
• Crème à base d'allantoïne
• Historique
• Un essai clinique de phase 3 nécessite la participation d’un grand groupe de patients
• Essai dans le centre d'EB de Leuven
• L’essai clinique est « à double insu, randomisé et contrôlé avec placebo ». Qu’est-ce que cela signifie concrètement ?
• Les personnes désirant participer à l’essai doivent répondre aux conditions suivantes :
• Que sous-entend cet essai pour les patients participants ?
• Pour plus d'informations :

Introduction

L’essai Essence est un essai clinique de phase 3 d’une crème dermatologique destinée aux soins des bulles et des plaies des patients atteints d’EB.

Les phases antérieures de l’essai ont déjà eu lieu aux Etats-Unis et dans certains centres européens. Amicus Therapeutics a décidé d’étendre l’essai à plus de 25 centres à travers le monde, dont le centre EB à l'hôpital de la KU Leuven.

Crème à base d'allantoïne

Des expériences sur animaux ont démontré que l’allantoïne, la substance active contenue dans cette crème, avait un effet favorable sur les différents aspects de la guérison des plaies. Il faut savoir que l’allantoïne est également utilisée en cosmétique.

Pour atteindre le but souhaité, il est toutefois nécessaire d’utiliser de fortes concentrations dans une formule qui permet une absorption suffisante de la composante active par la peau.

Historique

L’entreprise Scioderm, récemment reprise par Amicus Therapeutics, avait déjà réalisé les études préparatoires nécessaires en 2012 et en 2014 dans le but de vérifier le niveau de sécurité et l’efficacité de la crème de la peau appelée « SD-101 ».

Des améliorations ont été constatées sur le plan de la guérison de plaies, de la formation des bulles, des démangeaisons et de la douleur. Sur la base de ces résultats, les chercheurs estiment que la crème SD-101 peut avoir un effet bienfaisant pour les trois principaux sous-types d’EB.

Les agences européenne et américaine du médicament ont donné leur autorisation pour l’étape suivante, c’est-à-dire un essai clinique de phase 3.

Un essai clinique de phase 3 nécessite la participation d’un grand groupe de patients

Cet essai clinique a pour but d’évaluer la meilleure guérison des plaies, la diminution des démangeaisons et de la formation de bulles chez les personnes souffrant d’EB.

Dans cette phase de l’essai clinique, il est important de « recruter » un grand nombre de patients, aussi bien des adultes que des enfants, afin de pouvoir démontrer que la crème SD-101 ne présente aucun danger et implique une amélioration pour le patient.

Essai dans le centre d'EB de Leuven

Il est également possible de participer à cet essai dans le centre d’EB à l’hôpital de la KU Leuven. 

Si vous êtes intéressé, lisez attentivement cet article et n’hésitez pas à contacter le Dr. Marie-Anne Morren si vous avez encore d’autres questions.

L’essai clinique est « à double insu, randomisé et contrôlé avec placebo ». Qu’est-ce que cela signifie concrètement ?

Les patients qui participent à l’essai sont répartis dans deux groupes sur la base d’un tirage au sort (étude randomisée). Un groupe recevra la crème contenant la composante active qui est testée, à savoir l’allantoïne. Le deuxième groupe recevra une crème ne contenant pas cette composante active et qui est donc un placebo.

« En double insu » (on dit parfois aussi « en double aveugle ») signifie que personne ne sait qui est dans quel groupe : ni le médecin traitant qui réalise l’expérience, ni le patient. Le but de cette démarche est d’éviter l’effet placebo.

Tous les patients (aussi bien ceux qui ont reçu le traitement actif que ceux qui ont reçu un placebo) qui terminent cet essai d’une durée de trois mois, reçoivent gratuitement la crème active du laboratoire, aussi longtemps que celle-ci ne sera pas disponible sur la marché.

Les personnes désirant participer à l’essai doivent répondre aux conditions suivantes :

• Le patient doit être âgé d’au moins 1 mois
• Le diagnostic d’EB doit avoir été posé chez le patient. Il peut aussi bien s’agir d’EB simple, d’EB récessif dystrophique que d’EB jonctionnelle (pas l’EB de type Herlitz-sévère généralisée)
• Le patient doit présenter une plaie chronique qui existe depuis au moins 21 jours et cette plaie doit avoir une superficie totale d’au moins 10 centimètres carrés (donc par exemple 3,5cm x 3cm)
• La plaie ne peut pas être infectée
• Le participant ne peut pas avoir été atteint d’un cancer de la peau
• La participante ne peut pas être enceinte ou allaiter

Que sous-entend cet essai pour les patients participants ?

• Le participant ne sait pas s’il reçoit la crème contenant la substance active (c’est-à-dire l’allantoïne) ou un placebo
• Le participant est disposé à appliquer la crème tous les jours pendant 3 mois depuis la nuque jusqu’aux orteils (y compris sur les plaies). Un pansement normal sera posé sur les plaies. Pour les parties de peau qui ne présentent aucune plaie, cette crème sert à remplacer une crème hydratante.
• Pendant toute la durée de l’essai, le participant doit garder un petit journal dans lequel il note le degré de douleur et de démangeaison.
• Les participants doivent se rendre cinq fois pendant les trois mois au service de dermatologie (Hôpital Saint-Raphaël de Leuven) afin de faire examiner l’efficacité de la crème.
• Une plaie spécifique est suivie pendant l’essai afin de vérifier sa vitesse de guérison.
• Au terme des trois mois, tous les participants ont la possibilité de continuer à utiliser la crème à base d’allantoïne, tant que celle-ci n’est pas disponible sur le marché.
• Les participants contribuent à la mise au point d’un éventuel traitement de l’EB.

 

Pour plus d'informations :

En lire plus

Site web de Debra International : Expansion to new sites worldwide of phase 3 clinical trial of topical cream SD-101 for all EB types

Site web de Essence Study

Autres essais cliniques pour l'EB (Debra International) : ongoing clinical trials in EB

Pour des informations générales sur la participation à un essai clinique, n’hésitez pas à cliquer sur le lien suivant : participer à des essais cliniques 

Contact

Hôpital universitaire de Leuven – Service de Dermatologie

Dr. Marie-Anne Morren

marie-anne.morren@uzleuven.be