Zo voelt het leven als je EB hebt

Veelbelovende zalf DIACEREÏNE krijgt status "weesgeneesmiddel"

Laboratoriumtests

Het onderzoeksteam van het EB-Haus Austria heeft laboratoriumtests uitgevoerd op de werkzame stof van diacereïne, een molecule van de rabarberwortel, voor zijn effect op EB simplex (EBS). 

Klinische studie

De veelbelovende laboratoriumresultaten werden vervolgens bevestigd in een klinisch verkennend onderzoek met EBS-patiënten en gepubliceerd. (Wally et al. Orphan J Rare Dis, 2013).

Begin januari wierpen de inspanningen van dokter Verena Wally en professor Johann Bauer hun vruchten af. De diacereïnezalf die ze zelf hadden ontwikkeld, kreeg op 19 februari 2014 de zogenaamde “aanwijzing als weesgeneesmiddel" (orphan drug designation) door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). 

Het klinisch verkennend onderzoek kon aantonen dat de diacereïnezalf resulteerde in een betere stabiliteit van de huid en minder vorming van pijnlijke blaren bij EBS-patiënten. Dankzij de “aanwijzing als weesgeneesmiddel” kan de verdere ontwikkeling van deze nieuwe medicatie nu worden bespoedigd in een groot Europees onderzoek. De officiële goedkeuring wordt verwacht rond 2016.

Meer info

Bron: Barbara Dissauer, DEBRA Austria (www.debra-international.org)

Lees er meer over over de EMA website: orphan drug designation EU/3/14/1236

Meer lezen over het EMA en de aanwijzing als weesgeneesmiddel kan je hier

Publicaties

Schoolfolder "Epidermolysis bullosa op school"

Schoolfolder "Epidermolysis bullosa op school"

Downloaden

Bestellen

Schrijf je in op onze nieuwsbrief