• Inleiding
• Huidcrème op basis van allantoïne
• Wat voorafging
• Fase-3 studie: grote groep patiënten nodig
• Studie in België
• Double blind, randomized, placebo controlled ... Wat betekent dit?
• Wie kan deelnemen aan de studie?
• Wat betekent deze studie in praktijk voor de deelnemende patiënt?
• Info en contact

Inleiding

De Essence studie is een klinische studie fase-3, van een huidcrème voor de verzorging van blaren en wonden bij EB.

Vorige fasen van de studie liepen reeds in de VS en in enkele Europese centra. Amicus Therapeutics breidt de studie nu uit naar meer dan 25 centra wereldwijd, o.a. in UZ Leuven.

Huidcrème op basis van allantoïne

In dierproeven werd aangetoond dat Allantoïne, het actieve product in deze crème, een bevorderende werking heeft op verschillende aspecten van wondheling. Allantoïne wordt ook in cosmetica verwerkt. Om echter het beoogde doel te bereiken zijn erg hoge concentraties nodig in een formulering die dit ook voldoende afgeeft aan de huid.

Wat voorafging

Het bedrijf Scioderm, dat onlangs werd overgenomen door Amicus Therapeutics, voerde reeds de nodige voorbereidende studies uit in 2012 en 2014 om de veiligheid en werkzaamheid van de huidcrème SD101 te testen.

Men stelde verbeteringen vast op het vlak van wondheling, blaarvorming, jeuk en pijn. Op basis van die resultaten verwachten de onderzoekers dat de SD-101 huidcrème kan helpen bij de drie belangrijkste EB-subtypes.

Zowel het Amerikaanse als het Europese geneesmiddelenagentschap gaven toestemming voor de volgende stap, nl. deze fase-3 studie.

Fase-3 studie: grote groep patiënten nodig

Deze fase-3 studie wil de verbeterde wondheling, evenals de vermindering van jeuk en blaarvorming bij EB beoordelen.

In deze fase is het belangrijk om een groot aantal patiënten te “rekruteren”, zowel volwassenen als kinderen, om te kunnen aantonen dat de SD-101 huidcrème inderdaad veilig is èn een verbetering betekent voor de patiënt.

Studie in België

Ook in het EB-centrum van UZ Leuven is het nu mogelijk om deel te nemen aan deze klinische studie.

Geïnteresseerd? Lees deze informatie goed en contacteer dermatoloog dr. Marie-Anne Morren als er nog vragen zijn.

Double blind, randomized, placebo controlled ... Wat betekent dit?

De studie is “double blind, randomized, placebo controlled”. In het Nederlands: dubbelblind, placebogecontroleerd met verloting. 

De patiënten die deelnemen aan het onderzoek worden door lottrekking (randomization) in twee groepen ingedeeld.  Eén groep krijgt de huidcrème waarin de actieve stof zit die wordt getest, nl. allantoïne. De andere groep krijgt een crème zonder die actieve stof, een placebo dus.  “Double blind” betekent dat niemand weet wie in welke groep zit: niet de behandelende arts die het experiment uitvoert, niet de patiënt. Men doet dit om het placebo-effect te vermijden.

Alle patiënten (ongeacht of ze een placebo of actieve behandeling krijgen) die de studie van drie maanden afronden, krijgen na afloop de actieve huidcrème gratis van het laboratorium, zolang het niet beschikbaar is op de markt.

Wie kan deelnemen aan de studie?

• De patiënt moet minstens 1 maand oud zijn
• De deelnemer heeft de diagnose van EB: EB Simplex, Recessieve Dystrofische EB of Junctionele EB (niet de Herlitz vorm of JEB generalised severe)
• Er moet een chronische wond zijn die minstens 21 dagen bestaat én deze wond moet een totale oppervlakte van tenminste 10 vierkante centimeters hebben, dus bv. 3,5 x 3 cm groot
• De wond mag niet geïnfecteerd zijn
• De deelnemer mag geen huidkanker gehad hebben
• De deelnemer mag niet zwanger zijn of borstvoeding geven

Wat betekent deze studie in praktijk voor de deelnemende patiënt?

• De deelnemer weet niet of hij de crème krijgt met de actieve stof (allantoïne) of een placebo
• De deelnemer is bereid om zich gedurende 3 maanden elke dag van hals tot teen, inclusief de wonden, in te smeren met de crème. Over de wonden komt gewoon verband. Voor de overige huid die wordt ingesmeerd dient deze crème ter vervanging van een hydraterende crème.
• In die testperiode moet een dagboekje worden bijgehouden, waarin onder andere de mate van jeuk en pijn wordt genoteerd.
• Vijfmaal in die 3 maanden worden de deelnemers gezien op dermatologie (St Rafaël, Leuven) waar gekeken wordt naar het effect van de crème.
• Tijdens de studie wordt één specifieke wond gevolgd; er wordt gekeken hoe snel de wond geneest.
• Alle deelnemers krijgen na afronding de mogelijkheid om de crème mèt allantoïne te blijven gebruiken zolang de crème niet beschikbaar is op de markt.
• Deelnemers helpen mee aan de ontwikkeling van een mogelijke behandeling van EB.

 

Info en contact

Meer lezen

Website van Debra International: Expansion to new sites worldwide of phase 3 clinical trial of topical cream SD-101 for all EB types

Website van de Essence Study

Andere klinische studies voor EB (Debra International): ongoing clinical trials in EB

Algemene info over deelnemen aan een klinische studie

Contact

UZ Leuven, Dermatologie

Dr. Marie-Anne Morren

marie-anne.morren@uzleuven.be