Zo voelt het leven als je EB hebt
GENEGRAFT project - update mei 2015
gentherapie met huidtransplantatie
Het Europese consortium ontwikkelt een gentherapie met huidtransplantaties voor RDEB: tegen het einde van het project (eind 2016) wil men, in een kleinschalige, fase-II klinische studie, huid getransplanteerd hebben bij drie mensen met RDEB om de doeltreffendheid van de behandeling aan te tonen en om te testen hoe goed de patiënten de behandeling verdragen.
Veiligheid
Er zijn al verschillende belangrijke stappen gezet in het project, waaronder de ontwikkeling van een veiliger 'zichzelf inactiverende' vectortechnologie voor het overdragen van het correcte collageen 7-gen in de eigen huidcellen van de patiënt (zowel keratinocyten als fibroblasten), die dan opgekweekt worden tot transplantaat.
De teams chirurgen die zullen meewerken aan de GENEGRAFT-studie hebben de transplantatieprocedure, postoperatieve zorg en opvolging van de patiënten uitgewerkt en laten die valideren. De productiemethodes voldoen aan de strengste Good Manufacturing Practice (GMP)-normen en de veiligheid en stabiliteit van de vector en het collageen-gen worden nu grondig getest in preklinische studies.
Klinische studie
Als de essentiële veiligheidsstudies zijn afgerond en er goedkeuring is van de overheid, kan de eerste patiënt opgenomen worden in de studie en kan de gengecorrigeerde huid getransplanteerd worden. Aan een klinische studie in deze fase mogen enkel mensen deelnemen voor wie de behandeling geen risico's inhoudt en die er klinisch voordeel uit kunnen halen. Na een langdurige en grondige screening van mensen met RDEB werden 10 volwassenen in Frankrijk en 10 volwassenen in het VK geselecteerd als mogelijke kandidaten voor de studie.
Meer info
DEBRA International neemt als patiëntenorganisatie, samen met 5 andere deskundige partners, deel aan het GENEGRAFT-samenwerkingsproject dat door de Europese Unie wordt gefinancierd via het 7e kaderprogramma en dat wordt gecoördineerd door Prof. Alain Hovnanian van INSERM (Parijs, Frankrijk). GENEGRAFT ging van start op 1 maart 2011 en zal 5 jaar duren.
Bijgewerkt door C Robinson, Onderzoeksverantwoordelijke DEBRA International
