Zo voelt het leven als je EB hebt
Positieve start voor het onderzoek naar gentherapie in Stanford, VS
Voorlopige resultaten
De resultaten van de eerste patiënt die deze experimentele procedure heeft ondergaan zijn gepubliceerd in Nature (abstract nr. 430).
Het gaat om een 23-jarige man met RDEB, die normaal geen collageen 7 in zijn huid heeft. Er werden zes lagen ‘gecorrigeerde’ epidermis van elk ongeveer 35cm2 getransplanteerd op zorgvuldig voorbereide wonden op zijn armen.
Uit het rapport van het onderzoeksteam blijkt dat de transplantaten niet werden afgestoten door het lichaam van de patiënt en dat ze er na 30 dagen ‘klinisch normaal’ uitzagen. Laboratoriumanalysen van de biopsieën van de getransplanteerde gebieden hebben aangetoond dat er normaal uitziend collageen 7 aanwezig was in de huid en dat dit zich gedroeg zoals wordt verwacht. Vooral belangrijk was het feit dat het team ook meldde dat er geen blaarvorming is opgetreden op de getransplanteerde gebieden en dat de huid niet jeukte.
Deze klinische studie staat nog in zijn kinderschoenen, maar de eerste resultaten zijn bemoedigend. Wij willen professor Alfred Lane en zijn team bedanken voor hun voortdurende inzet. Onze dank gaat ook uit naar de mensen met EB die zullen deelnemen aan dit baanbrekend klinisch onderzoek.
Meer info
Lees meer over het onderzoek naar EB-gentherapieën in Stanford (in het Engels).
Bron: Avril Kennan, DEBRA Ireland en DEBRA International (www.debra-international.org)
