Voici à quoi ressemble la vie avec l'EB
Projet GENEGRAFT – mise à jour mai 2015
thérapie génique de greffe de peau
Le consortium européen met au point une thérapie génique de greffe de peau pour l’EBDR: à l’issue du projet, fin 2016, l’objectif est d’avoir greffé jusqu’à trois patients EBDR, dans le cadre d’un essai clinique à petite échelle et à un stade précoce, pour démontrer l’efficacité du traitement.
Le projet a déjà franchi quelques étapes clés, surtout la mise au point d’un vecteur auto-inactivant plus sûr pour placer le gène du collagène 7 dans les cellules dermiques propres du patient (kératinocytes et fibroblastes) qui serviront de base à la fabrication des greffons de peau. traitement et évaluer la tolérance auprès des patients.
Sécurité
Les équipes chirurgicales qui participent au projet GENEGRAFT ont décrit la procédure de greffe, les soins post-opératoires et le suivi des patients et travaillent actuellement à l’obtention des autorisations nécessaires. Les méthodes de production sont conformes aux normes les plus sévères en matière de bonnes pratiques de fabrication (Good Manufacturing Practice – GMP) et des études précliniques procèdent aujourd’hui à l’examen détaillé de la sécurité et la stabilité du vecteur et du gène du collagène.
Etude clinique
Une fois que les principales études relatives à la sécurité auront été bouclées et que les autorisations réglementaires auront été délivrées, le projet sera à un stade où les premiers patients pourront participer à l’essai et recevoir le greffon de peau avec le gène corrigé.
Dans le cadre d’un essai clinique à un stade aussi précoce, il est important que seules les personnes pour qui le traitement est sans danger et qui présentent les caractéristiques cliniques favorables soient invitées à participer.
Après un long processus de sélection minutieuse des patients EBDR, 10 adultes ont été identifiés en France et 10 autres au RU en tant que candidats potentiels pour l’essai.
Plus d'info
DEBRA International est le partenaire représentant les patients et participe aux côtés de 5 autres groupes d’experts au projet collaboratif GENEGRAFT financé par le 7ème programme cadre de l’UE et coordonné par le Prof. Alain Hovnanian de l’ INSERM (Paris, France).
GENEGRAFT a démarré le 1er mars 2011 et durera 5 ans.
Pour plus d’informations:
Mise à jour par C Robinson, Head of Research DEBRA International
