• Quels sont les principes de la greffe de cellules souches ?
• Etudes sur l’utilisation de cellules souches dans la peau
• Le sang de cordon et les cellules souches mésenchymales
• Etude clinique prévue à Groningue et Utrecht, Pays-Bas
• Traitement indemnisé par l’assurance soins de base
• Groupe-cible: les 0 -18 ans
• Plus d'info

Quels sont les principes de la greffe de cellules souches ?

La greffe de cellules souches hématopoïétiques (= en provenance des cellules sanguines) est un des traitements les plus connus pour les enfants atteints de leucémie. Depuis peu, la greffe de cellules souches joue également un rôle important dans le cadre des maladies « bénignes » rares, telles que l’arthrite idiopathique juvénile (un type de rhumatisme) ou encore les maladies métaboliques chez les enfants.  

Les cellules souches hématopoïétiques sont des cellules sanguines précurseurs dites « naïves »  qui sont notamment présentes dans la moelle osseuse et qui ne sont pas encore différenciées les unes des autres, telles que les globules rouges.

L’idée sous-jacente de la greffe de cellules souches consiste à greffer de nombreuses cellules naïves pour que celles-ci s’incrustent dans l’organe cible et y fabriquent la protéine absente ou entraînent sa fabrication de manière indirecte. La reconstruction de l’organe cible doit ensuite déboucher sur une amélioration et/ou une guérison de la maladie. 

Etudes sur l’utilisation de cellules souches dans la peau

Ces quatre dernières années, de nombreuses études ont été réalisées en ce qui concerne l’utilisation de cellules souches dans la peau.

Ainsi, il y a trois ans, une étude pionnière qui a été réalisée dans ce domaine par des chercheurs du Minnesota a été publiée dans le New England Journal of Medicine.  

Cette étude traitait plus précisément de l’utilisation de cellules souches chez des patients atteints d’EB. Sept patients souffrant d’une forme grave d’EBDR ont ainsi subi une greffe de cellules souches. Pour tous ces patients, on a pu observer une atténuation des symptômes, et plus précisément une diminution de la formation de bulles, une guérison des blessures chroniques ainsi que moins de douleurs ressenties. 

Le sang de cordon et les cellules souches mésenchymales

Pour les enfants malades, la greffe de cellules souches constitue un traitement très lourd qui n’est pas sans danger.

Nous optons pour un traitement similaire à celui réalisé au Minnesota, mais avec un niveau de sécurité plus élevé et en s’assurant que les cellules souches proviennent d’une source différente. En effet, des études ont démontré que le sang de cordon est une source de cellules souches plus sûre et facilement utilisable. Le sang de cordon contient également beaucoup plus de cellules naïves et celles-ci sont plus susceptibles de reconnaître les bonnes cellules qui sont présentes dans la peau.

En même temps que le sang de cordon, nous allons également greffer des cellules souches mésenchymales

Les cellules souches mésenchymales sont des cellules naïves du tissu conjonctif qui sont isolées de la moelle osseuse et qui contribuent à la guérison des différentes plaies. Il ressort de plusieurs études hématologiques que lorsque des cellules souches mésenchymales sont rapidement administrées par perfusion après une greffe ordinaire de cellules souches, celles-ci font en sorte que le sang de cordon puisse bien s’incruster dans la peau. Grâce à cela, il est possible d’envisager une greffe réussie et de diminuer les risques d’un rejet pouvant provoquer le décès du patient.

Appel de dons: Plongeon du nouvel an 2013

Une partie du traitement, notamment l'addition de cellules stromales mésenchymateuses, a pu être financée grâce aux dons de Debra Pays-Bas, Vlinderkind, le Fonds des Maladies Rares néerlandais et Debra Belgique. 

Etude clinique prévue à Groningue et Utrecht, Pays-Bas

Deux centres hospitaliers aux Pays-Bas ont uni leurs forces et sont actuellement occupés à réaliser une étude sur la greffe des cellules souches chez des patients atteints d’EDBR.

Le Centre des Maladies Bulleuses du Centre Médical Universitaire de Groningue est le centre d’expertise par excellence aux Pays-Bas en ce qui concerne les maladies bulleuses. La quasi-entièreté des 700 patients belges et néerlandais atteints d’EB sont connus dans ce centre et s’y rendent régulièrement. Tous les patients atteints d’EDBR reçoivent des soins pluridisciplinaires et une infirmière spécialisée en EB entretient des contacts avec tous les patients. En 2011, ce centre a été reconnu par le Groupe de pilotage sur les Médicaments orphelins comme exemple de centre d’expertise européen intégrant aussi bien les soins des patients que la recherche et le développement.

L’Hôpital Pédiatrique Wilhelmina du Centre Médical Universitaire d’Utrecht estle plus grand centre européen en matière de greffes de cellules souches pour enfants. Une des spécialités de ce centre est la greffe de cellules souches pour les personnes souffrant de maladies rares, telles que l’EB. Ce Centre Médical a par ailleurs impliqué deux grandes institutions européennes actives dans ce domaine dans la régulation de la thérapie cellulaire en Europe. 

Cette étude se base sur la recherche précitée qui a été réalisée au Minnesota et est une grande première européenne. 

Traitement indemnisé par l’assurance soins de base

Un état des lieux, mai 2014

Le protocole d’étude a été évalué et approuvé par la Commission centrale néerlandaise pour les recherches avec interventions sur les êtres humains (Nederlandse Centrale Commissie voor Mensgebonden Onderzoek) située à La Haye.  En tant qu’autorité compétente, le Ministère de la Santé publique, du Bien-Etre et du Sport n’a formulé, sur la base de son contrôle marginal, aucune objection contre la réalisation de l’étude aux Pays-Bas.  L'étude a également recueilli l’avis positif d’une Commission de Contrôle médico-éthique agréée et compétente en la matière.  

Le Conseil des assurances soins de santé (CVZ) a par ailleurs indiqué que ce traitement, c’est-à-dire la greffe de cellules souches hématopoïétiques allogènes chez des patients souffrant d’épidermolyse bulleuse, sera indemnisé par le biais de l’assurance soins de base. Il s’agit dans ce cas des formes graves d’EB, notamment l’EB dystrophique récessive généralisée (anciennement appelée « Hallopeau-Siemens ») et l’EB jonctionnelle généralisée (anciennement appelée « Herlitz »).

Groupe-cible: les 0 -18 ans

Nous venons de franchir un cap important, car, pour la toute première fois, nous sommes en mesure de proposer un traitement partiellement curatif aux personnes atteintes d’une forme grave d’EB. 

Les traitements par cellules souches relèvent d’un protocole d’étude. Dans ce protocole, il est indiqué qui peut bénéficier du traitement et comment celui-ci doit être mis en œuvre. Une attention toute particulière est accordée à la sécurité et aux effets du traitement.

Les enfants de 0 à 18 ans présentant une forme grave d’EB dystrophique récessive entrent en ligne de compte.

Les nouveau-nés souffrant d’une forme grave d’EB jonctionnelle généralisée ne sont pas concernés par ce protocole d’étude, mais peuvent quand même bénéficier d’un traitement à titre « d’usage compassionnel ». Les traitements sont par ailleurs identiques pour les deux groupes.

Avant de subir un traitement, un patient devra d’abord se rendre plusieurs fois au Centre Médical Universitaire de Groningue afin de réaliser tous les préparatifs nécessaires. Il consultera également plusieurs fois, accompagné de sa famille, le Dr. Boelens, dermatologue pour enfants, à l’Hôpital Pédiatrique Wilhelmina d’Utrecht, où sera également réalisée la greffe.

Il s’agit d’un traitement intensif qui comprendra notamment une hospitalisation de 6 semaines à Utrecht.

Plus d'info

Texte-source

Debra Pays, nieuwsbrief 52, été 2014 

Auteurs: Katarzyna Gostyńska, José Duipmans, Jaap Jan Boelens, Marcel Jonkman 

En lire plus? 

Clare Robinson, research manager bij Debra International, a écrit un résumé des possibilités et risques de la greffe de la moelle épinière (l'étude "Minnesota trial"). 

L'article des résultats de l'étude de Minnesota publié dans The New England Journal of Medecine.